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¿Se podrían curar enfermedades genéticas?

La nueva técnica permite algo revolucionario: alterar en forma precisa cualquier posición específica en el ADN de los 23 pares de cromosomas.

Una de las mayores compañías farmacéuticas, Astra Zeneca, anunció un programa para desarrollar una nueva generación de medicamentos que podría curar enfermedades genéticas.
El plan será el primero a gran escala que aplicará una nueva técnica revolucionaria para editar la información contenida en los genes.
La técnica ha sido comparada con la posibilidad de editar letras individuales en una página determinada de una enciclopedia sin crear ningún error de ortografía.
La técnica, llamada CRISPR, permite alterar en forma precisa cualquier posición específica en el ADN de los 23 pares de cromosomas humanos sin introducir mutaciones no deseadas o fallas.
Esta técnica podría revolucionar el tratamiento de una gran cantidad de enfermedades, desde cáncer hasta diabetes y síndrome de Down.
La técnica funciona mediante el uso de una molécula de ARN guía que puede ser programado para que coincida con cualquier secuencia única deseada de ADN en el genoma humano. La molécula de ARN se une a una enzima cuyo trabajo es encontrar la secuencia buscada.
Una vez que la secuencia de ADN es encontrada, el ARN se alinea con ella y la enzima corta "como con tijeras" ambas cadenas de la doble hélice del ADN en el lugar deseado. Una vez hecho esto, el ADN defectuoso puede eliminarse y en su lugar se puede colocar nuevo material genético.
"CRISPR es un avance grandioso. Es increíblemente potente y tiene muchas aplicaciones posibles, desde terapia genética en humanos hasta agricultura", dijo Craig Mello, investigador de la Universidad de Medicina de Massachusetts y Premio Nobel de Medicina en 2006.

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